清道夫 asked in 科學生物學 · 7 years ago

治療粒線體目前有遇到什麼問題?

現在是不是有治療粒線體缺陷的藥物?!

目前有遇到哪些問題?

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  • 7 years ago
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    目前發展粒線體輸送之藥物載體所面臨的挑戰

    1. 藥物載體的設計

    目前對粒線體疾病還沒有一致的治療策略,此因粒線體的藥物輸送系統有幾個待突破之處:首先,根據小分子、蛋白質、寡去氧核甘酸、環狀DNA等的物理性質設計出有效率且簡單可行的包裝方式;其次,研發一種標的系統(targeting system),能將上述的包裝物送到特定的細胞中;再來,必須調控細胞內的運輸,使此包裝物不被內小體分解,且能將物質釋放於粒線體中。最後,以上這三種功能必須被設計在同一個藥物載體上,且在適當的時間地點發揮相應的功能。

    2. 研發更有效率之包裝大分子的方式

    近來,科學家研發出一種多功能封套狀奈米裝置MEND(multifunctional envelope-type nano device),其外套由脂質構成,核心則是質體DNA。脂質套可加上具不同功能的修飾物,例如延長能待在循環系統中的時間、使其不會被內小體分解等。此裝置將可望解決目前藥物載體的部分問題。

    3. 使用微脂粒(liposome)進行具選擇性藥物運送

    微脂粒是磷脂質聚集形成的空心球,結構和細胞膜相似,易與細胞融合。研究顯示,若將微脂粒以運鐵蛋白(transferring)作修飾,可將內容物選擇性地運送到運鐵蛋白受器(transferrin receptor)表現量較高的細胞中。

    蜂毒月太(mastoparan)是一種來自蜂毒的物質,能夠在粒線體的膜上形成通透性的孔洞。研究顯示,將蜂毒月太置入上述以運鐵蛋白修飾的微脂粒中,能將內容物具選擇性的送至粒線體中。此研究之構想將可望解決目前藥物之選擇性運送的部分問題。

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