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? asked in 健康疾病與處置其他:疾病 · 1 decade ago

地中海型貧血的"基因治療方式"?

各位高手我要做一篇介紹"地中海型貧血"的報告

目前還缺 "基因治療方式"

麻煩給我相關的網頁or相關的報導or相關訊自訊............

總之,只要是有關"地中海型貧血的基因治療方式"通通都給我吧!

在這先感謝各位大德

Update:

麻煩再幫我多補充是哪些"基因"出現問題

3 Answers

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  • Lv 7
    1 decade ago
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    . 基因治療原本是設計用來治療人類因為單個基因變化所引起的遺傳疾病。因為基因的缺陷而引起的遺傳疾病約佔新生兒的4%,每200個嬰兒中會有1人患有染色體不正常,而1~2%是由單一基因的不正常所引起的。人類的基因多包含在46個染色體內,有30億( 3x109 )個bp,共約有5萬到10萬個基因,而約有5,000個人類的疾病是因為單個基因變化所引起。如:常見的sickle cell anemia、cystic fibrosis、Duchenne / Becker muscular dystrophy、thalassemia及phenylketonuria及不常見的severe combined immunodeficiency (SCID) syndromes、Lesch-Nyhan syndrome及不同的脂肪(lipid).簡單來說,基因治療是取一段外來的去氧核糖核酸(DNA),利用物理或生物方法轉植入有基因缺陷或突變所引起的先天性代謝缺陷(inborn error of metabolism)或疾病病患體內的治療方式。最理想的方式是能針對標記(targeted)的基因彌補,並能使之恢復正常(regulated)的功能。基因的移植似魔術一樣的神祕,如能成功,將可造福患者終身;同時也因這種新治療方法的研究可促成生技上的發展,未來將是一個商業上熱門的競爭對象。 為了避免基因治療的濫用,1973年美國國家衛生研究院組成了一個集團,專事推動基因治療的臨床試驗及控制;1976年成立RAC(Recombinant DNA Advisory Committee)制定正式的管制條例;1988年正式有第一個合於規定的基因治療計畫開始進行;1990年又進行了第二及第三個臨床試驗。最近,申請基因治療的案件大幅增加,光是1995年上半年內,已有24個計畫被審核通過。基因傳遞的方法也有多種,在此會一一介紹。每次醫學治療上有突破的創舉時,就會帶來許多新的看法、新的鼓勵與新的希望。但是,試驗進行中一定會遭遇很多困難及阻礙,致使計畫停滯不前。既然人類絕大部分的疾病因基因而引起,理所當然地應先從基因治療方式來著手進行。1996年十月份的Time雜誌指出,去年美國國家衛生研究院花費近200億的資金在基因治療上,而結果實在渺茫。該院的院長Dr. Harold Varmus覺得我們應該徹底檢討一下,是否應重新回到實驗室裡找出有效的步驟,以達到療效。讓我們大家齊為公元2000年的來臨,作為我們對基因治療的新期望。

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  • Anonymous
    6 years ago

    >這家不錯 lv333。cC買幾次啦真的一樣

    倹儲叴咔佑

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  • 1 decade ago

    基因治療地中海型貧血

    目前基因治療能成功的關鍵在於基因傳遞工具

    Lentiviral vector (LV) 基因轉殖效率極高,而且也能長效表達,又不引起體內的抗異排斥反應,所以慢病毒載體是少數能高效表達基因的關鍵傳遞工具。

    目前技術能以LV在體外(ex vivo)修飾週邊血液幹細胞(HSC)基因,然後再

    將病人原本體內的血液幹細胞以化療藥物清除一些(Mild ablation),再將修飾過的週邊血液幹細胞以骨髓移植手術移回病人體內,使病人恢復正常造血功能。

    地中海型貧血係一種單基因遺傳性(Monogenetic)貧血症

    細胞內負責製造血紅素為 ke 蛋白質

    是 ke 的基因出問題

    地中海型貧血主要可分兩大類:(α)型 (β)型

    正常紅血球內的血紅蛋白是由兩種蛋白鏈所組成―αchain和βchain

    當合成α蛋白鏈的基因有缺陷時,體內的α蛋白鏈合成便會減少,嚴重時甚至完全無法合成α蛋白鏈,於是影響了正常紅血球之生成而造成貧血,此即α型地中海型貧血。β蛋白鏈基因之缺陷則導致 β型地中海型貧血。

    Source(s): Gene Therapy for the Hemophilias
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